Золгенсма®

ATX kodi

-

Faol modda

Klinik va farmakologik guruh

Farmakoterapevtik guruh

MKB-10 kodi

Xalqaro unvonlar

Qo‘shimcha nomi

Золгенсма®

Yon ta'siri

Foydalanishga qarshi ko‘rsatmalar

Onasemnogene abeparvovekga yuqori sezuvchanlik. Ehtiyotkorlik bilan: buyrak funksiyasining buzilishi, jigar funksiyasining buzilishi (ayniqsa yangi tug‘ilgan chaqaloqlarda sariqlik bilan bog‘liq bo‘lmagan bilirubin ko‘tarilishi bo‘lgan bemorlarda), muddatidan oldin tug‘ilgan chaqaloqlar to‘liq yetilgan chaqaloqlarning gestatsion yoshiga yetmaguncha.

Bolalarda foydalanish

Ko‘rsatmalar bo‘yicha bolalarda qo‘llash uchun mo‘ljallangan. Ona-semnogene abeparvovecni muddatidan oldin tug‘ilgan chaqaloqlarda to‘liq gestatsion yoshga yetmaguncha qo‘llashning xavfsizligi va samaradorligi aniqlanmagan. Ushbu bemorlar uchun ma’lumotlar mavjud emas. GKS ning ularning nevrologik rivojlanishiga salbiy ta'sirini hisobga olib, preparatni qo‘llash ehtimolini sinchiklab baholash lozim. 2 yosh va undan katta yoki tana vazni 13,5 kg dan yuqori bemorlar uchun qo‘llash tajribasi cheklangan. Ushbu guruh bemorlarda ona-semnogene abeparvovecning xavfsizligi va samaradorligi aniqlanmagan.

Maxsus ko‘rsatma

Dori vositalarining o‘zaro ta'siri

Farmakologik ta'siri

Farmakokinetika

Biotaqsimlanishni baholash ikki bemorda o‘tkazilgan bo‘lib, ular ona-semnogena abeparvovek preparatining 1,1×10¹⁴ vektor-genomlar (vg)/kg dozasidagi infuziyasidan so‘ng mos ravishda 5,7 va 1,7 oy o‘tgach vafot etgan. Har ikki holatda ham eng ko‘p vektorli DNK jigar to‘qimasida topilgan. Vektorli DNK shuningdek, taloq, yurak, oshqozon osti bezi, chov limfa tugunlari, skelet mushaklari, periferik nervlar, buyraklar, o‘pka, ichak, jinsiy bezlar, orqa miya, bosh miya va timusda aniqlangan. SMN oqsili uchun immun bo‘yash orqa miya motor neyronlarida, bosh miya neyronlari va gliya hujayralarida, shuningdek yurak, jigar, skelet mushaklari va o‘rganilgan boshqa to‘qimalarda keng tarqalgan SMN ifodalanishini ko‘rsatdi. Ona-semnogena abeparvovek vektorini chiqarilishini o‘rganish organizmdan so‘lak, siydik va najas orqali chiqarilayotgan vektor miqdorini baholadi. Infuziyadan keyingi davrda ona-semnogena abeparvovek biologik materialda aniqlangan. Asosan najas orqali chiqarilgan bo‘lib, asosiy qismi qo‘llanganidan keyin 30 kun ichida chiqarilgan.

Preparatning faol moddalariga ko‘rsatmalar

SMN1 genida biallelli mutatsiyasi va 1-tipli SMA klinik tashxisi bilan spinal mushak atrofiyasi (SMA); SMN1 genida biallelli mutatsiyasi va SMN2 genining uchta nusxasidan ko‘p bo‘lmagan SMA.

Dozalash tartibi

Homilalik davrida foydalanish

Ushbu preparatning hayvonlarda reproduktiv va embriofetotoksik ta’sirini o‘rganishga oid tadqiqotlar o‘tkazilmagan.

Jigar disfunktsiyasi uchun foydalanish

Jigar funksiyasi buzilgan bemorlarda ushbu preparatni qo‘llash masalasini ko‘rib chiqishda ehtiyotkorlik zarur. Doza tuzatish talab qilinmaydi.

Buyrak etishmovchiligi uchun foydalanish

Buyrak funksiyasi buzilgan bemorlarda ushbu vositani qo‘llashni ko‘rib chiqishda ehtiyotkorlik zarur. Doza moslashishi talab qilinmaydi.

Sotish shartlari

Dozani oshirib yuborish

Saqlash shartlari

Preparat ko‘rsatmalar

Keksa bemorlarda foydalanish

Amal qilmaydi.

Preparat amal qilish muddati

Mahsulot saqlash shartlari

Mahsulot amal qilish muddati

Золгенсма®

18+